(谁在专注于mRNA技术?)
今年7月初,一则新闻引起了医药圈内外不少人的关注。
美国Moderna公司与上海市经济信息化委、上海市闵行区政府签署了一项战略合作协议,
(资料图片)
三方将在生物医药投资、研发、生产、商业化等领域加强合作[1]。
在此之前,Moderna公司已经在我国内地新注册了一家名为“美德纳(中国)”的生物科技有限公司,将根据市场需求,在我国进行部分新药的临床试验、申报、上市和生产销售[2]。
早在今年4月,Moderna公司CEO就表示,“(在未来)将携手中国合作伙伴开展研发生产,以制药新技术、新产品更好造福广大患者。”[3]
而成立美德纳(中国)生物科技有限公司,是Moderna公司对我国内地的首次投资。
PART1 为什么是“它”?
Moderna公司是一家总部位于美国的跨国制药和生物技术公司,旨在通过研发和应用基于mRNA(信使核糖核酸)技术的药物,来应对传染病和包括肿瘤在内的严重疾病[2]。
在诸多生物医药公司中,Moderna公司似乎是一个“特别”的存在。
“特别”在于,Moderna虽然已在医药领域深耕多年,但几乎只专注于mRNA技术的药物和疫苗研发。
早在成立之初的2010年,Moderna的mRNA技术即被《TIME》(时代)杂志认为是“十大医疗突破之一”[4]。
之后,Moderna先后与瑞典卡罗林斯卡研究所、卡罗林斯卡大学医院和法国巴斯德研究所建立长期战略合作关系,旨在确定和开发新方法,来对抗已知和未来的病原体。
说它是mRNA技术的开拓者和先行者,也毫不夸张。
截至2022年7月,全球新冠疫苗接种总剂次已经超过120亿[5]。世界卫生组织认为,Moderna公司的mRNA疫苗对于由新冠病毒感染引起的严重疾病、住院和死亡有非常高的保护效果[6]。
PART2 什么是mRNA技术?
mRNA是人体细胞里的重要成分,它可以传递遗传信息。
Moderna公司的研究重点,就是将mRNA作为一种工具,用来“指导”合成有特定作用的蛋白质,从而触发人体的免疫反应,或修复受损的组织。
以预防性疫苗为例,相比其他技术路线(如病毒灭活、重组蛋白、腺病毒或流感病毒载体等),mRNA技术有其自身的特点。
首先,可以灵活应对“变异”。
mRNA疫苗里并没有“活病毒”或“死病毒”,而是包含了指导人体细胞合成特定蛋白质(抗原蛋白)的mRNA分子。注射后,这些抗原蛋白可以进一步刺激免疫系统、产生免疫反应,从而抵御病毒的侵袭[7]。
一旦流行的病毒发生变异(主要是病毒的遗传信息发生变异),可以通过改变mRNA分子的核酸序列,迅速调整和更新疫苗的成分,灵活、及时地应对变化[8]。
第二,不引起感染,接种后可降解。
由于疫苗液体中没有活病毒,所以,接种mRNA疫苗本身并不会引起新冠病毒感染。
此外,mRNA分子在进行一系列的转化、引起免疫保护之后,会被免疫细胞吞噬,并很快被降解,不会影响人体细胞的遗传物质,降低了安全性风险[9]。
第三,可以快速、大量生产。
mRNA疫苗不依赖细胞的扩增,节省了细胞培养、抗原提取和纯化等过程,大大缩短了合成和生产的周期,提高了疫苗产能。
这对于快速应对传播快、变异快的全球新发传染病来说,至关重要[10]。
PART3 除了疫苗,还有什么?
Moderna花费了十多年的时间,建立起其mRNA技术平台,并开发了数十条研发管线,获得了一系列mRNA疫苗和候选药物[11]。
其布局领域包括传染病、免疫肿瘤学、罕见病、心血管疾病和自身免疫疾病五大领域,并构建了多种药物模式:预防性疫苗、系统性分泌和细胞表面治疗、癌症疫苗、瘤内免疫肿瘤学、局部再生治疗法、系统性的细胞内治疗法和吸入性肺部治疗法[11]。
PART4 未来愿景:提供全面保护
随着对mRNA技术的深入研究,Moderna有望为全球患者在更多的领域里,带来更多创新和有效的治疗方法。
Moderna坚信,不论是影响数百万人的疾病,还是针对具体患者的个性化药物,都可以通过mRNA平台来应对和解决。Moderna也希望,mRNA药物可以“为人类带来深远的影响”(Deliver the greatest possible impact to people)[12]。
希望有越来越多的医药公司,可以与Moderna一样,勇于创新,持续投入,让越来越多的新技术、新疫苗和新药物造福全人类的健康。
来源:腾讯医典公众号
参考资料:
1.上海发布.https://mp.weixin.qq.com/s/bdgghgNUhzX8biPbWPRW3g
2.https://www.modernatx.com/about-us/our-mission
3.今日闵行.https://mp.weixin.qq.com/s/szoRm--bhWj0UHgoMzx4ag
4.https://www.technologyreview.com/2021/02/24/1014369/10-breakthrough-technologies-2021/
5.https://www.who.int/publications/m/item/global-covid-19-vaccination-strategy-in-a-changing-world--july-2022-update
6.https://www.who.int/news-room/feature-stories/detail/the-moderna-covid-19-mrna-1273-vaccine-what-you-need-to-know
7.https://www.who.int/news-room/feature-stories/detail/the-race-for-a-covid-19-vaccine-explained
8.Chu L,McPhee R,Huang W, et al. A preliminary report of a randomized controlled phase 2 trial of the safety and immunogenicity of mRNA-1273 SARS-CoV-2 vaccine. Vaccine 2021;39:2791-2799.
10.Baden L R , Sahly H M E , Essink B J ,et al.Efficacy and Safety of the mRNA-1273 SARS-CoV-2 Vaccine.[J].Massachusetts Medical Society, 2021(5).DOI:10.1056/NEJMOA2035389.
11.https://www.modernatx.com/research/product-pipeline
12.https://www.modernatx.com/media-center/all-media/blogs/moderna-2022-shareholder-letter
（来源：财商资讯）
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